Linfomi e leucemie: Regione Lombardia accelera sulla terapia genica

Regione Lombardia scommette sulla terapia genica per combattere i tumori del sangue. Dall’intesa Governo Regioni sono in arrivo 60 milioni di euro per potenziare la risposta “ingegneristica” a leucemie e linfomi.  L’annuncio arriva dallo stesso assessore regionale Giulio Gallera: « L’intesa raggiunta garantirà alla Regione Lombardia 672 milioni di euro aggiuntivi nei prossimi anni per investimenti nel settore sanitario». Lo stanziamento a livello nazionale è di 4 miliardi di euro con un accantonamento prudenziale di altri 695 milioni, 60 dei quali per la sperimentazione delle terapie Car-T contro le malattie del sangue.

« Siamo pronti ad accettare la sfida sul nostro territorio – assicurano il Presidente Fontana e l’assessore Gallera  – mettendo a disposizione le molte strutture di eccellenza che rispondono ai requisiti stabiliti da AIFA (l’Agenzia italiana del farmaco) per queste speciali terapie. Oggi è una buona giornata per la sanità lombarda». 

Ma di cosa si parla? È la somministrazione sperimentale della terapia denominata Car-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) che prevede la reingegnerizzazione di cellule per curare malattie del sangue quali linfomi e leucemie.

Sulla pagina dedicata da AIL si legge:

Cosa sono le CAR-T?

L’acronimo deriva dall’inglese Chimeric Antigen Receptor T-cell (cellule CAR T) che, pur riferendosi letteralmente al nome delle cellule ingegnerizzate, descrive in realtà un complesso procedimento in cui alcune cellule del sistema immunitario vengono prelevate dal paziente, geneticamente modificate in laboratorio per poter riconoscere le cellule tumorali e poi reinfuse nello stesso paziente. Si tratta quindi di un nuovo e complesso approccio terapeutico contro la malattia.

L’idea di ingegnerizzare le cellule T a fine terapeutico risale ad oltre 20 anni fa, quando i ricercatori iniziarono ad osservare un’ottima attività negli esperimenti in vitro. Il passaggio dal bancone del laboratorio alla ricerca clinica è stato quindi piuttosto veloce, anche grazie alla corsia preferenziale adottata dalla FDA (l’Ente regolatore del Farmaco negli USA) nel dare il via libera all’uso di questa terapia.

Ad oggi sono due le terapie autorizzate, che si distinguono per il bersaglio contro cui le cellule vengono riprogrammate. In generale, sebbene non tutti concordino sull’adeguatezza di un’autorizzazione all’utilizzo così affrettata, i risultati sono importanti e a favore della terapia. In ogni caso, tutti ritengono che questa strategia sia certamente promettente e degna di essere ulteriormente sviluppata. 

Anche il gruppo Humanitas spiega

L’efficacia dei linfociti T nella cura dei linfomi

Per quanto riguarda il trattamento dei linfomi “i risultati degli studi finora realizzati sono buoni, seppur non arrivano al 100% di efficacia”, ha spiegato ancora il professore. “A seguito di una somministrazione di 2 cellule CAR-T la malattia si riduce in 7-8 pazienti su 10 trattati e la sopravvivenza è del 50% circa. Questo significa che al momento attuale, con un follow up dopo la terapia ancora piuttosto breve, pari a poco meno di due anni, la metà dei pazienti è rimasta senza malattia”. “Siamo di fronte quindi a una terapia efficace: un buon passo avanti, che rappresenta solo l’inizio, un’opportunità in più accanto ad altre, su cui lavorare per migliorarne sia l’efficacia sia la tolleranza”.

Al momento, però, siamo ancora in fase di studio, soprattutto degli effetti collaterali. 

“Gli effetti collaterali ci sono e sono collegati proprio alla funzione di queste cellule modificate – ha spiegato il dottore -. Si tratta infatti di cellule molto attive che, una volta riconosciuto il bersaglio, proliferano, si espandono e agiscono uccidendo le cellule, producendo però nello stesso tempo sostanze chiamate citochine. In caso di una malattia diffusa, con distruzione di un gran numero di cellule, come accade nei linfomi e nelle leucemie, la notevole produzione di sostanze chimiche può dare origine a effetti collaterali, che sono fondamentalmente la sindrome da rilascio delle citochine e la neurotossicità, cioè una tossicità a livello cerebrale.